When no donor matches, a few locations globally will carry out gene therapy.
Quando non si trova un donatore, in pochi luoghi al mondo si può fare una terapia genica.>>> But for this to be used clinically, the efficacy of the treatment has to be established.
Ma perché tale terapia sia usata clinicamente, bisogna determinare l’efficacia della cura.

The research has also lead to a different approach to the transfer of healthy copies of the gene into the affected cells.
La ricerca ha portato anche a un approccio diverso per il trasferimento di copie sane del gene nelle cellule colpite.